https://doi.org/10.1038/s41392-024-02070-1
요약
- 생체분자 응축체는 세포 내 핵심 조절 장치이다: 생체분자 응축체는 막이 없는 구조로서, 단백질·핵산·기타 분자가 모여 형성되며, 유전자 발현, RNA 처리, 신호전달 등 다양한 세포 기능을 조절합니다. 이들은 공간적·시간적으로 정밀한 생체 반응을 가능하게 합니다.
- 신호 전달 경로 조절에서 응축체의 중심 역할: 응축체는 MAPK, mTOR, Wnt, Notch, Hippo 등 주요 신호 전달 경로를 정밀하게 조율하는 역할을 하며, 세포 내에서 특정 단백질의 위치, 농도, 활성도를 국소적으로 제어합니다.
- 응축체 이상은 질병과 직결된다: 신경퇴행성 질환(예: ALS, 파킨슨병), 암, 바이러스 감염 등에서 응축체의 비정상적 형성 혹은 해체가 중요한 역할을 하며, 세포 항상성에 손상을 일으킵니다.
- 질병 치료 타깃으로서의 응축체 조절 전략 제시: 응축체의 형성·해체·물성 등을 조절함으로써, 질병 상태를 되돌리거나 조절할 수 있는 신약 개발 전략이 제안됩니다. 예: 액체-고체 전이 억제, 물질 선택적 분배 차단 등.
- 생물학, 화학, 약학이 융합된 새로운 연구 패러다임: 응축체 연구는 생화학, 구조생물학, 화학유전학, 고속 스크리닝 기술 등이 융합된 다학제 분야로 빠르게 발전하고 있으며, 정밀 치료 및 맞춤 의학 개발에도 기여할 것으로 기대됩니다.
Abstract
Cells orchestrate their processes through complex interactions, precisely organizing biomolecules in space and time. Recent discoveries have highlighted the crucial role of biomolecular condensates—membrane-less assemblies formed through the condensation of proteins, nucleic acids, and other molecules—in driving efficient and dynamic cellular processes. These condensates are integral to various physiological functions, such as gene expression and intracellular signal transduction, enabling rapid and finely tuned cellular responses. Their ability to regulate cellular signaling pathways is particularly significant, as it requires a careful balance between flexibility and precision. Disruption of this balance can lead to pathological conditions, including neurodegenerative diseases, cancer, and viral infections. Consequently, biomolecular condensates have emerged as promising therapeutic targets, with the potential to offer novel approaches to disease treatment. In this review, we present the recent insights into the regulatory mechanisms by which biomolecular condensates influence intracellular signaling pathways, their roles in health and disease, and potential strategies for modulating condensate dynamics as a therapeutic approach. Understanding these emerging principles may provide valuable directions for developing effective treatments targeting the aberrant behavior of biomolecular condensates in various diseases.